Κώφωση: Εγκρίθηκε η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για κληρονομική απώλεια ακοής από τον FDA
Κώφωση: Εγκρίθηκε η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για κληρονομική απώλεια ακοής από τον FDA
Η έγκριση αφορά μια σπάνια μορφή γενετικής απώλειας ακοής, ανοίγοντας τον δρόμο για μια νέα εποχή στις θεραπείες της κληρονομικής κώφωσης
Την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για την γενετική απώλεια ακοής ενέκρινε η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), ανοίγοντας ένα νέο κεφάλαιο στην αντιμετώπιση της κληρονομικής κώφωσης.
Η θεραπεία με Otarmeni αφορά μια εξαιρετικά σπάνια μορφή απώλειας ακοής, που συνδέεται με μεταλλάξεις στο γονίδιο OTOF και επηρεάζει περίπου 20 έως 50 νεογνά στις ΗΠΑ κάθε χρόνο. Το γονίδιο είναι απαραίτητο για την παραγωγή της πρωτεΐνης οτοφερλίνη, η οποία παίζει κρίσιμο ρόλο στη μετάδοση των ηχητικών σημάτων στον εγκέφαλο.
Πώς λειτουργεί η θεραπεία
Το Otarmeni μεταφέρει ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου OTOF μέσω ενός τροποποιημένου, μη παθογόνου ιού.
Διαβάστε περισσότερα στο ygeiamou.gr
Η θεραπεία με Otarmeni αφορά μια εξαιρετικά σπάνια μορφή απώλειας ακοής, που συνδέεται με μεταλλάξεις στο γονίδιο OTOF και επηρεάζει περίπου 20 έως 50 νεογνά στις ΗΠΑ κάθε χρόνο. Το γονίδιο είναι απαραίτητο για την παραγωγή της πρωτεΐνης οτοφερλίνη, η οποία παίζει κρίσιμο ρόλο στη μετάδοση των ηχητικών σημάτων στον εγκέφαλο.
Πώς λειτουργεί η θεραπεία
Το Otarmeni μεταφέρει ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου OTOF μέσω ενός τροποποιημένου, μη παθογόνου ιού.
Διαβάστε περισσότερα στο ygeiamou.gr
Ακολουθήστε το protothema.gr στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
Δείτε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις από την Ελλάδα και τον Κόσμο, τη στιγμή που συμβαίνουν, στο Protothema.gr
Δείτε όλες τις τελευταίες Ειδήσεις από την Ελλάδα και τον Κόσμο, τη στιγμή που συμβαίνουν, στο Protothema.gr
ΡΟΗ ΕΙΔΗΣΕΩΝ
Ειδήσεις
Δημοφιλή
Σχολιασμένα
