Εγκρίθηκε γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση της Μεσογειακής Αναιμίας

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε πριν λίγες ημέρες γονιδιακή θεραπεία με αυτόλογα κύτταρα CD34+ που κωδικοποιούν το γονίδιο βΑ-Τ87Q της σφαιρίνης, ως μέθοδο θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλαδή με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης), οι οποίοι είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη.

Διαβάστε περισσότερα στο ygeiamou.gr