Η Novartis πήρε άδεια για το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο: Γονιδιακή θεραπεία με εφάπαξ κόστος 2,1 εκατ. δολαρίων

dna

Η θεραπεία εγκρίθηκε για παιδιά κάτω των δύο ετών με SMA, συμπεριλαμβανομένων όσων δεν έχουν ακόμη εκδηλώσει συμπτώματα, αλλά έχει γίνει η διάγνωση στο DNA τους - Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, τη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma της ελβετικής φαρμακοβιομηχανίας Novartis. Η θεραπεί έχει εφάπαξ κόστος 2,12 εκατομμυρίων δολαρίων και αφορά ασθενείς με νωτιαία μυική ατροφία (Spinal Muscular Atrophy-SMA), μια σχετικά σπάνια νευρομυϊκή πάθηση γενετικής αιτιολογίας, η οποία αποτελεί βασική γενετική αιτία θανάτου των βρεφών.

Η θεραπεία εγκρίθηκε για παιδιά κάτω των δύο ετών με SMA, συμπεριλαμβανομένων όσων δεν έχουν ακόμη εκδηλώσει συμπτώματα, αλλά έχει γίνει η διάγνωση στο DNA τους. Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς.

Η Novartis δικαιολόγησε την τεράστια τιμή της θεραπείας με το σκεπτικό, σύμφωνα με το πρακτορείο Ρόιτερς, ότι μια εφάπαξ θεραπεία είναι τελικά φθηνότερη από ακριβές μακρόχρονες θεραπείες που κοστίζουν εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια κάθε χρόνο. Σύμφωνα με εκτίμηση της εταιρείας, η νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να εξοικονομήσει έως πέντε εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή.

Η Novartis δέχθηκε όχι μόνο τμηματικές καταβολές του κόστους του Zolgensma από τα ασφαλιστικά ταμεία και τις ασφαλιστικές εταιρείες, αλλά και την επιστροφή του ποσού της θεραπείας, αν αυτή δεν έχει αποτέλεσμα στον ασθενή. Η εταιρεία παρουσίασε το Zolgensma ως σχεδόν πλήρη θεραπεία της SMA, αν η θεραπεία γίνει λίγο μετά τη γέννηση του παιδιού.

Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν αβλαβή ιό ως «όχημα» για να μεταφέρει στο γονιδίωμα του ασθενούς ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1, το οποίο είναι ελαττωματικό στα μωρά με την εν λόγω πάθηση, η οποία καταστρέφει τα νεύρα που ελέγχουν τους μυς και συχνά οδηγεί σε παράλυση, αναπνευστική δυσκολία και πρόωρο θάνατο. Η πάθηση εμφανίζεται σε περίπου ένα παιδί για κάθε 10.000 τοκετούς.

Η Novartis αναμένει να πάρει ανάλογη έγκριση κυκλοφορίας της θεραπείας από τις αντίστοιχες εποπτικές αρχές της Ευρώπης και της Ιαπωνίας. Το Zolgensma θα ανταγωνισθεί το Spinraza της Biogen, την πρώτη -επίσης πολύ ακριβή- εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, που βγήκε στην αγορά στο τέλος του 2016 και απαιτεί επανάληψη κάθε τέσσερις μήνες (με κόστος 750.000 δολαρίων τον πρώτο χρόνο και 375.000 ετησίως τα επόμενα χρόνια).

Η FDA ενέκρινε το Zolgensma με βάση κλινικές δοκιμές σε 36 ασθενείς ηλικίας δύο έως οκτώ μηνών, που εμφάνισαν σημαντική βελτίωση. Οι συνηθέστερες παρενέργειες είναι η αύξηση των ενζύμων του ήπατος και οι εμετοί. Όμως, σύμφωνα με την «Ουάσιγκτον Ποστ», παρά τη βελτίωση, οι ασθενείς και πάλι ίσως χρειάζονται αναπηρικό αμαξίδιο για να κυκλοφορούν.

Η Novartis ανακοίνωσε ότι περισσότεροι από 150 ασθενείς έχουν κάνει τη θεραπεία της μέχρι σήμερα. Οι αναλυτές της Γουόλ Στριτ προβλέπουν πωλήσεις του Zolgensma ύψους δύο δισεκατομμυρίων δολαρίων το 2022, έναντι 2,2 δισ. δολ. του Spinraza

ΣΧΟΛΙΑ (27)

ATHINEOS

Ο ορκος του ιπποκρατη για οσους δεν ξερετε δεν προσδιοριζει κανενα ευρος αποζημιωσης. Οσα θελει ο γιατρος παιρνει. Αλλα θεματα λυνει . Ανεξαρτητα θρησκειας καταγωγης φυλης πολιτικης γνωμης ο καθε γιατρος πρεπει να προσφερει θεραπεια . Τωρα για τα φακελακια . Μεγαλη συζητηση επι 50 χρονια. Ειναι στο καθε γιατρο παιδια . Το χρημα ολλοι το θελουν .Περνας καλυτερα .Οι ελληνες γιατροι αμειβομαστε ελαχιστα . Δεν επαρκουν ουτε για τα βασικα . Παντα ετσι ηταν επι 50 χρονια Ν.Δ. ΠΑΣΟΚ ΣΥΡΙΖΑ ιδια πολιτικη . Ορισμενοι εξ ημων δεν απαιτουν αλλοι κατι ζητουν και καπιοι αλλοι εχουν αμαρτησει πολυ. Τι τα θελετε . Ετσι δεν ειναι ολλη η κοινωνια μας;

Ντροπη σου.

Θα επρεπε να ντρεπεστε καθηκον σας ειναι να προασπισετε την ζωη του ασθενους οχι την τσεπη σας ενας γιατρος ωφειλει να φερει εις περας το εργο του και αμοισθη εαν το απαιτουν οι συνθηκες δεν ηταν ολη η κοινωνια μας ετσι την καταντησαν ετσι ανθρωποι σαν εσενα που βαζουν το κερδος πανω απ' την ανθρωπινη ζωη οσο για την πολιτικη ειναι αντιπροσωπευτικο δειγμα των ψηφοφορων της και της σαπιας νοτροπιας τους τα τελευταια 50 χρονια.Μην παραπονιεσαι λοιπον θα υποστεις την ευθυνη αναλογα με της πραξεις σου.

wolf

Ο Ελληναρας δινει ένα 500κο για να φτιαξει το αυτοκινητο του, αλλα μηνυει τον γιατρο του , ο οποιος ξοδεψε μια περιουσια και ατελειωτες ωρες μελετης για να παρει το διπλωμα του , όταν του ζηταει ένα 200κο για να του αποκαταστησει την υγεια του !

sakis

Δραχμή δεν ξόδεψε ο γιατρός αγαπητέ. Το κράτος και ο φορολογούμενος πολίτης ξόδεψε χρήματα για να χτίσει πανεπιστήμια και νοσοκομεία στα οποία εκπαιδεύτηκε ο γιατρός. Και ο φίλος γιατρός, στα πλαίσια του ευχαριστώ στην κοινωνία για όσα του έδωσε λέει θέλω 10.000 ευρώ για να σε εγχειρίσω. Ασφαλώς δεν είναι αυτό το ποσό που ζητάει κάθε γιατρός και δεν θέλω να τα ισοπεδώσω όλα. Άλλος ζητάει τίποτα και άλλος μπορεί να ζητήσει μια περιουσία. Δεν ξέρω πόσο μπορεί να δικαιολογηθεί αυτό από τις όποιες δυσκολίες έχει αυτό το επάγγελμα. Να πατάς επί πτωμάτων επειδή μπορείς να το κάνεις εκβιαστικά εγώ λέω δεν χωράει καμιά δικαιολογία. Από την άλλη για να λέμε τα σύκα σύκα και την σκάφη σκάφη, ναι υπάρχουν και απαράδεκτοι ασθενείς. Που ενώ μπορούν να δώσουν τα 20 ή 30 ευρώ που θα τους ζητήσει ο γιατρός, έστω δύσκολα αλλά πάντως μπορούν, προσπαθούν με νύχια και με δόντια να το αποφύγουν. Να αποφύγουν το άθλιο δημόσιο σύστημα υγείας από την μια να μην πληρώσουν και φράγκο στον ιδιώτη γιατρό από την άλλη. Νομίζω ότι μιλάμε για το ίδιο νόμισμα με δυο όψεις και μια κεντρική ιδέα. "Όλα για την πάρτη μου και να πάνε να πνιγούν οι άλλοι".

κωστας

ρε αλητη, η ιατρικη ειναι λειτουργημα, τι ορκο ιπποκρατη εδωσες?? οι γιατροι πρεπει να σωζουν τον κοσμο ακομα και χωρις χρηματα, δεν ειναι τραπεζιτες να σκεφτονται μονο το χρημα

geonewer

Μία τόσο μικρή χώρα σε έκταση @αμάει και δέρνει σε όλους τους τομείς!Εμείς δεν είμαστε ικανοί να κατεβάζουμε ούτε τα πανώ από τις κολώνες!Άχρηστοι σε όλα.

SMA = Νωτιαία μυική ατροφία

SMA = Νωτιαία μυική ατροφία

Ιάσων

Είναι τραγικό να έχεις τέτοια περίπτωση και να μην μπορείς να διαθέσεις 2 εκατομμύρια. Αλλά πρέπει να σκεφτόμαστε το πόσες εκατοντάδες υψηλά αμειβόμενοι επιστήμονες εργάστηκαν για χρόνια για να βρουν θεραπεία για αυτήν την πάθηση. Αυτοί πρέπει να ανταμειφθούν και πρέπει να γίνει σε 10 χρόνια, διότι όταν χάσει την πατέντα το φάρμακο η τιμή θα κατρακυλήσει και θα είναι μεν πολύ ακριβό αλλά προσβάσιμο από όλους.

iakovos

ΡΕ ΤΡΙΣΑΘΛΙΕ ΑΠΛΗΣΤΕ ΜΑΚΑΡΙ ΝΑ ΚΟΣΤΟΛΟΓΗΣΟΥΝ ΚΑΙ ΤΗΝ ΔΙΚΗ ΣΟΥ ΥΓΕΙΑ ΝΑ ΠΑΡΑΚΑΛΑΣ ΚΑΙ ΝΑ ΜΗΝ ΕΧΕΙΣ ΝΑ ΠΛΗΡΩΣΕΙΣ ΚΑΙ ΤΟΤΕ ΣΕ ΘΕΛΩ ΜΟΥΓΚΑ ΚΑΙ ΝΑ ΛΕΣ ΑΧ ΤΙ ΚΡΙΜΑ ΚΑΙ ΔΕΝ ΝΟΙΑΖΟΝΤΕ ΓΙΑ ΤΟΝ ΚΟΣΜΟ ΝΑ ΤΟΝ ΣΩΣΟΥΝ ΚΑΙ ΝΑ ΚΑΝΟΥΝ ΕΝΑ ΚΑΛΟ ΜΕ ΠΙΟ ΛΙΓΟ ΑΝΤΙΤΙΜΟ ΘΑ ΚΑΤΣΩ ΝΑ ΨΟΦΗΣΩ ΜΕ ΤΗΝ ΥΣΗΧΙΑ ΜΟΥ. Α ΡΕ ΤΑΓΑΡΙ ΗΛΙΘΙΕ

Λογικός

Αν η θεραπεία δεν πετύχει δεν αρκεί η επιστροφή του ποσού αλλά και πολλαπλάσιας αποζημίωσης.

Κώστας

Γιατί;

νικος

φυσικα για τον αγράμματο ελληναρα όλα αυτά ακουγονται εξωγήινα Αν δεν σου αρεσει τραβα στην σοσιαλιστικη βενεζουελα να σε θεραπευσουν με 10 δολλαρια μισθο τον μηνα η ακομα καλυτερα στην Β ΚΟΡΕΑ.

GS

ΤΟ ΤΡΑΓΙΚΟ ΕΙΝΑΙ ΠΟΥ ΝΟΜΙΖΕΙΣ ΟΤΙ ΕΙΣΑΙ ΛΟΓΙΚΟΣ... ΝΑ ΥΠΟΘΕΣΩ ΕΧΕΙΣ ΚΑΙ ΔΙΚΑΙΩΜΑ ΨΗΦΟΥ...

??

Γιατί να σου δώσει αποζημίωση? Εξήγησε μου το σκεπτικό σου. Πάντα ήθελα να καταλάβω πως σκέφτονται οι χαζοί.

Παράλογος

Και σύνταξη εφόρου ζωής. Ξερεισ ΕΣΥ Ελληνικά κόλπα

Χωριάτης

Με το σκεπτικό αυτό δεν πρέπει να γίνονται σοβαρά χειρουργεία γιατί επί αποτυχίας θα πρέπει να δίνεται τεράστια αποζημίωση

Τι να πεί κανείς

Μπορεί να κατηγορούμε, να μηνύουμε, να εκμεταλλευόμαστε πολιτικά αλλά αυτές οι εταιρείες, με πρώτη την Novartis, ασχολούνται με τα θαύματα. Επενδύουν σε πρωτοποριακές θεραπείες που σώζουν ζωές. Και τα ασφαλιστικά συστήματα πολλών Ευρωπαικών χωρών αναλαμβάνουν το κόστος. Να μία επιδίωξη για τους Ευρωβουλευτές που θα εκλεγούν. Να υπάρχει ένα Ευρωπαικό Ταμείο για τις ακριβές περιπτώσεις.

.

μετά και πως θα πουλήσουν οι αριστεριστές προπαγάνδα?

Και όσοι...

Δεν έχουν λεφτά....πά πά!!!!

Ναι

Oσοι δεν έχουν ασφάλεια - πα πα. Το φάρμακο προορίζεται για αναπτυγμένες χώρες. Η FDA το ενέκρινε.

Platonas

Δεν έχεις ιδέα πόσο κοστίζουν οι έρευνεςπου κάνουν κάθε φορά, και χάρη σε αυτές ζούμε πολύ περισσότερο μετά από εμφράγματα , καρκίνους κτλ. Δυστυχώς θα πρέπει να έχουν και κέρδος και για τις τσέπες τους και για τις επόμενες έρευνες. Εσύ μείνε στο φανταστικό κόσμο του σταρ τρεκ.

Τζολιας

Για στενόμυαλος είσαι σωστός. Πρώτον, σου λέει ότι το αναλαμβάνει το ασφαλιστικό ταμείο, αρα πρακτικά καλύπτει όλους, φτωχούς πλούσιους έξυπνους και ανόητους. Δεύτερον, διάβασε λίγο το άρθρο και προσπάθησε να συνειδητοποιήσεις τι τεχνολογια χρειάζεται, ποσες αναλυσεις και πόσα άτομα πρέπει να δουλέψουν για έναν μόνο ασθενή. Δεν είναι ζαχαρονερο. Τρίτον, το μεγάλο μέρος από τα "κέρδη" πάνε σε έρευνα για τα φάρμακα του 2050. Τέταρτον, με τον καιρό το κόστος θα πέσει.

ΠΡΟΣΘΗΚΗ ΣΧΟΛΙΟΥ
Απομένουν χαρακτήρες
* Υποχρεωτικά πεδία

Δείτε Επίσης

juncker-cry0

Οι ηγέτες της ΕΕ τίμησαν τον Ζαν Κλοντ Γιούνκερ που έχει παρευρεθεί σε 147 Συνόδους Κορυφής – Χαρακτήρισε «ιστορικό λάθος» την άρνηση της ΕΕ για το άνοιγμα ενταξιακών διαπραγματεύσεων με Τίρανα και Σκόπια

2
erdogan-arthro-181019

«Αν η δέσμευση της συμφωνίας δεν εκπληρωθεί, τότε από το επόμενο λεπτό της ολοκλήρωσης των 120 ωρών, η επιχείρησή μας θα συνεχιστεί με περισσότερη αποφασιστικότητα» τόνισε ο Ερντογάν -  «Αποδέχομαι τη συνάντηση με τον Βλαντιμίρ Πούτιν σαν ένα ξεχωριστό στοιχείο αυτής της διαδικασίας» πρόσθεσε

2
syria_ar

Για πέντε νεκρούς άμαχους από αεροπορικό πλήγμα της Τουρκίας στο χωριό Μπαμπ αλ-Χέιρ, κάνει λόγο το Συριακό Παρατηρητήριο Ανθρώπινων Δικαιωμάτων - Κρότοι οβίδων ακούγονταν σήμερα το πρωί στα τουρκοσυριακά σύνορα, παρά την κατάπαυση του πυρός που συμφωνήθηκε ανάμεσα στην Τουρκία και τις Ηνωμένες Πολιτείες

xor12

Η οργάνωση Led by Donkeys έδωσε στη δημοσιότητα εικόνες που τράβηξε από ελικόπτερο στις οποίες φαίνεται ένα τρακτέρ να βάζει τις τελευταίες πινελιές στα γράμματα του συνθήματος

amaxoi_syria

«Η συμφωνία μεταξύ της Τουρκίας και των ΗΠΑ σχετικά με τη συνοριακή της ζώνη με Συρία αποδεικνύει την απουσία εκτίμησης προς την Αραβική Συμμαχία» ανέφερε ο Σέιχ Χαμάντ Μπιντ Τζασσίμ Αλ Τάνι