Ελληνική συμμετοχή σε νέα γονιδιακή θεραπεία για το Πάρκινσον

Αρκετές υποσχέσεις αφήνει η νέα γονιδιακή θεραπεία ProSavin, η οποία, όπως έδειξαν τα αποτελέσματα της πρώτης κλινικής δοκιμής της, πέτυχε να μειώσει σημαντικά τα κινητικά προβλήματα των ασθενών με Πάρκινσον. Η νέου τύπου βρετανο-γαλλική θεραπεία προβάλλει ως εναλλακτική λύση σε σχέση με τη συνήθη φαρμακευτική αγωγή με λεβοντόπα.

Οι ερευνητές, με επικεφαλής τον καθηγητή νευροχειρουργικής Στεφάν Παλφί του πανεπιστημιακού νοσοκομείου Ανρί-Μοντόρ της Γαλλίας, που έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο διεθνούς κύρους ιατρικό περιοδικό "Lancet", δοκίμασαν τη νέα θεραπεία -με τρεις δόσεις ProSavin- σε 15 ασθενείς ηλικίας 48 έως 65 ετών με προχωρημένο Πάρκινσον, οι οποίοι πλέον δεν ανταποκρίνονταν καλά σε καμία άλλη αγωγή. Ανάμεσα στους ερευνητές ήταν και ο ελληνικής καταγωγής καθηγητής Νικόλας Μαζαράκης της Ιατρικής Σχολής του Imperial College του Λονδίνου και ο Κυριάκος Μητροφάνους της βρετανικής εταιρίας Oxford Biomedica.

Η θεραπεία ProSavin δοκιμάστηκε εδώ και χρόνια αρχικά σε πειραματόζωα και, στη συνέχεια, σε έναν μικρό αριθμό ανθρώπων. Η νέα φάση των δοκιμών, που κράτησαν τουλάχιστον ένα έτος, έγινε στη Γαλλία και στη Βρετανία με χρηματοδότηση από την Oxford Biomedica, που ανακάλυψε τη θεραπεία και έχει τα σχετικά εμπορικά δικαιώματα.

Το ProSavin επέφερε σημαντική βελτίωση στα κινητικά συμπτώματα όλων των ασθενών της δοκιμής. Η νέα θεραπεία αποδείχτηκε ασφαλής, αν και είχε ήπιες έως μέτριες παρενέργειες, με πιο συχνή τη δυσκινησία.

Το Πάρκινσον είναι η δεύτερη συχνότερη -μετά το Αλτσχάιμερ- νευροεκφυλιστική νόσος παγκοσμίως, πλήττοντας περίπου 5 εκατ. ανθρώπους. Οφείλεται κυρίως στην απώλεια εγκεφαλικών κυττάρων που παράγουν ντοπαμίνη, σε εκείνη την περιοχή του εγκεφάλου που ελέγχει τις κινήσεις, με συνέπεια την εμφάνιση συμπτωμάτων όπως τρέμουλο, ακαμψία άκρων, απώλεια ισορροπίας και βραδυκινησία.

Μέχρι σήμερα η φαρμακευτική αγωγή αποσκοπεί κυρίως στην αύξηση των επιπέδων της ντοπαμίνης στον εγκέφαλο μέσω της χορήγησης χαπιών λεβοντόπα, μιας ουσίας προδρόμου της ντοπαμίνης, η οποία όμως με το πέρασμα του χρόνου χάνει την αποτελεσματικότητά της, καθώς αυξάνεται συνεχώς ο θάνατος των εγκεφαλικών κυττάρων.

Η νέα γονιδιακή μέθοδος έχει τον ίδιο τελικό στόχο, την αποκατάσταση του επιπέδου της ντοπαμίνης, αλλά με άλλο τρόπο, πιο μόνιμο. Μέσω ενός ανενεργού ιού, εισάγονται απευθείας στον εγκέφαλο του ασθενούς τρία γονίδια που ρυθμίζουν την παραγωγή ντοπαμίνης. Σύμφωνα με τους ερευνητές, «η νέα θεραπευτική προσέγγιση, που παρέχει συνεχή και σταθερή αντικατάσταση ντοπαμίνης στον εγκέφαλο, μπορεί να αποτελέσει μια αποτελεσματική μακροπρόθεσμη θεραπεία, χωρίς την εμφάνιση συμπεριφορικών επιπλοκών».