Μεσογειακή αναιμία: Πράσινο φως από τη Βρετανία για την πρώτη στον κόσμο γονιδιακή θεραπεία

Η Βρετανία γίνεται η πρώτη χώρα στον κόσμο που εγκρίνει μια γονιδιακή θεραπεία που αποσκοπεί να θεραπεύσει τη δρεπανοκυτταρική αναιμία και μια άλλη κληρονομική αιματολογική διαταραχή για ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω, σύμφωνα με τον οργανισμό φαρμάκων της χώρας.

Το Casgevy είναι το πρώτο φάρμακο που λαμβάνει άδεια και χρησιμοποιεί το εργαλείο τροποποίησης του γονιδιώματος CRISR, που χάρισε στις εφευρέτριές του, στη Γαλλίδα Emmanuelle Charpentier και την Αμερικανίδα Jennifer Doudna, βραβείο Νόμπελ Χημείας το 2020, ανέφερε ο βρετανικός οργανισμός φαρμάκων και προϊόντων υγείας (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, MHRA).

Διαβάστε περισσότερα στο ygeiamou.gr